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| 本文作者： 劉偉 | 2018-05-16 14:13 |
雷鋒網按：近日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士在華盛頓舉行的2018 Health Datapalooza大會上發表了關于人工智能與數字醫療的演講。Scott博士指出，數字健康領域具有廣闊的前景。FDA有職責在保護患者和促進數字健康工具的發展之間尋找平衡。FDA過去監管醫療產品的措施在面對數字健康技術時不一定適用，為保證患者從新技術中受益，FDA做了許多改變和創新。演講中Scott Gottlieb對這些改變創新，以及FDA在數字化醫療時代的工作重點做了詳細闡述。以下是Scott Gottlieb博士的完整演講，雷鋒網做了全文編譯。
著名的19世紀內科醫生威廉·奧斯勒曾經有過一句名言——“優秀的醫生治療疾病，偉大的醫生治療患者。
在20世紀的大部分時間里，醫學界普遍將患者視為一系列癥狀的集合，而不是單個個體。這種情況隨著醫療服務系統的發展而加劇，使得對患者的護理變得支離破碎。
幸運的是，數字健康有望讓威廉·奧斯勒醫生以病人為中心的護理理念成為現實。
數字健康工具潛力巨大，可以提高我們準確診斷和治療疾病的能力，加強對個體的醫療護理，使醫療保健真正以病人為中心。
不可否認，外界關于數字健康的前景有諸多炒作和夸大。但斯坦福大學計算機科學家羅伊·阿馬拉曾提出，人們總是高估一項科技所帶來的短期效益，卻又低估它的長期影響。這在數字健康領域同樣適用。
在FDA看來，從長遠來說，數字健康將給我們帶來巨大的受益。為了確保我們從中受益，FDA采取了一系列措施。
最值得注意的是，我們正在擴大數字醫療工具的機會，使之成為藥物審查的一部分，并將這些能力與藥物遞送結合，形成藥物遞送系統。
我們正在通過新的預先認證項目，來擴展作為醫療設備的數字健康工具的上市前審查新模式。
我們正在實施一種新的方法，來審查人工智能。
我們還宣布了一項新的數字健康工具，來應用于我們自己的工作——藥物安全性的上市前審查。
最后，我們正在推出一個新的數字健康孵化器。我會依次談談這些舉措，以及它們如何建立在我們更廣闊的視野之上。
強大的數字健康技術今天已經實現了商業化落地，其他技術也將在未來幾年中相繼落地應用。
例如，移動健康App已經在通過幫助消費者控制飲食和改善生活方式，來更好地管理自己的健康。越來越多的移動健康App已經在糖尿病預防、哮喘和成癮康復等領域展現出了前景。
據業內估計，到今年年底，美國50%的智能手機和平板電腦用戶將下載移動健康App。
除了給患者賦能，數字工具也通過新的數據流為醫生提供了解患者健康狀況的全面視角。這些工具正在改變醫生的工作流程，為患者提供更好的護理。
2017年，FDA共批準了51款數字健康產品，體現了互聯互通和無縫監控的趨勢。其中包含一款可以植入到精神分裂癥藥物中的傳感器，該傳感器可以讓患者通過醫療App與醫生分享治療數據。
數字健康也有助于改善醫療效果、提高效率并降低成本。
以支持臨床決策的醫療影像軟件為例：診斷中風時每一秒都彌足珍貴，因為血栓會導致患者功能喪失，增加患者死于中風的風險。
今年2月，FDA批準了一種臨床決策支持軟件，該軟件使用人工智能算法，可以更快地通知神經血管專家，縮短了治療時間。
通過溶栓藥物或手術進行早期干預可以挽救腦組織，防止死亡，并為患者節省成千上萬的治療和康復費用。
FDA以保護和促進公共衛生為使命，作為使命的一部分，FDA正在支持數字健康創新方面發揮重要作用。首先，我們必須確保我們的監管方法能維持我們檢驗產品安全性的科學黃金標準。我們必須始終把保護患者放在工作的首位。
作為我們使命的一部分，我們還必須采取措施，確保有益的新技術能夠有效推進，并及時地為病人提供幫助，讓病人最終從科學中獲益。
要做到這些，我們必須認識到，過去FDA監管醫療產品的一貫做法并不總適用于數字健康這樣的新技術。如果我們想讓病人從創新中獲益，FDA本身必須像它所監管的技術那樣靈活和不斷創新。
這要求我們在監管數字健康這樣的高新領域時，必須采用現代和靈活的方式，幫助和鼓勵更多開發人員將先進技術轉化為臨床可行的工具以造福患者。
我們還必須讓監管制度明晰，具有可預測性，方便公司和投資者進行投資，并承擔創新過程中不可避免的重大風險。
去年，對數字健康領域的投資迅猛增長。這些資金中的一部分將有助于開發用于幫助患者的工具。
為了幫助推動這些機會，我在去年夏天宣布了數字健康創新行動計劃。
這一新計劃概述了我們為重新設計FDA的方法所做的努力，以確保所有人都能及時獲得高質量、安全和有效的數字健康產品。
FDA致力于將數字醫療作為一種工具來為消費者賦能，并打破制約提供醫療服務的障礙。
為了擴大這方面的進展，我列出了幾個關鍵目標。
其中，增加了FDA數字衛生工作人員的數量和專業知識，在CDRH內啟動了數字健康軟件預認證試點項目，并發布了新的指導方針，使我們的政策現代化，并概述了我們促進數字健康創新的努力。
我很高興地宣布，我們已經在這些目標上取得了重大進展。除了回顧我們已經取得的成果，我還想宣布幾項我們今天首次公布的新舉措。
這些舉措將繼續改善我們的框架，幫助我們在這一領域促進創新。
今天，我們發布了一項新政策，該政策將簡化包含多種功能的數字健康產品的路徑，其中一些作為醫療器械受到FDA的監管。
這項政策是我們數字健康創新行動計劃的另一個重要部分。它解釋了FDA對這些多功能數字設備的監管方法和政策，并闡明了FDA將會或不會審查這些設備中包含的某些軟件，只要它們不會給FDA審查下的功能帶來風險或不利影響。
例如，醫院的監控系統可以檢測重病患者的心跳等信號，并將其傳輸到病人的電子健康記錄。在這一情境中，FDA只會審查心臟監測功能，除非傳輸功能會對監測功能的安全性或有效性產生不利影響。也就是說，開發人員只需要證明兩種功能——一種的FDA監管的，另一種不是——不會相互產生負面影響就可以了。
在發布這一指導方針時，FDA正在采取進一步措施，以澄清哪些技術不會落入可避免的監管之下。我們的目標是讓開發人員能夠有效地將技術的最新進展納入他們的產品中，同時將FDA的審查重點放在診斷或治療病人的高風險醫療設備功能的安全性和有效性上。我們相信，這一方法將鼓勵在這一重要領域進行更多的創新。
此外，我們在去年的設備中心的預認證試點項目上取得了重大進展。
自9月宣布9名試點參與者以來，該團隊一直在與參與者和其他利益相關者合作，開始搭建這一獨特創新項目的基礎模塊。
我很高興地宣布這個項目的另一個重要更新。我們已經取得了工作模式的初稿，它為該計劃的各個方面提供了愿景，以及擴展計劃的步驟。這一模式已經在我們的網站發布。我們還分享了一個新的路線圖，概述我們將如何開發該計劃。
這是我們對這個新計劃的工作模式的幾次迭代的第一個高級草案。我們需要推進的關鍵部分是來自研發者、患者、醫生和公眾的意見。因此，在整個工作模式中，你會看到我們已經制定了關于該計劃各個部分需要答案和意見的“質疑問題”。我們設計的Pre-Cert項目是一個迭代的協作式體驗，你的反饋是其成功的關鍵。
我們致力于在2018年底推出“Pre Cert 1.0”，這是該計劃的首個版本。一旦我們牢牢掌握了這個框架，會在2019年對其進一步完善。
FDA宣布，將擴大數字健康工具在藥物研發中的應用，在此過程中不斷創新，以改善對患者的護理。
我們將努力確保，我們的監管方法能夠反映這些產品的特性，鼓勵和支持他們創新。我們必須認識到數字健康的潛力，它將成為提高藥物遞送安全性和有效性的新工具。
為了實現這些機遇，我們需要制定明確的政策，以確定如何將數字健康工具的審查和驗證納入藥物開發計劃。
與特定藥物相關的移動設備和軟件可以幫助患者堅持治療，服藥依從性歷來是一項巨大挑戰。這些工具可以幫助病人和他們的醫生確認他們服務了藥物，并將相關信息納入電子健康記錄。
再舉一個例子：軟件可以幫助癌癥患者監測他們治療的副作用，使用智能手機攝像頭和面部識別軟件來客觀地分類疼痛癥狀和跟蹤認知表現。
它也可以讓開發者遵守上市后的監督要求。在某些情況下，這些工具可以通過嵌入智能設備中的軟件或傳感器收集數據，以支持安全性和有效性聲明。
上列只簡單列舉了幾個例子。考慮到智能設備的成本不斷下降，質量不斷提高，未來開發人員未來還可以找出更多方法，使用基于云的服務和工具來為病人的健康和治療提供支持，根據病人的需求和偏好量身定制治療方案。
為了釋放數字健康的潛力，我們將通過新的指南來推進這方面的政策框架。我們將向公眾征詢意見，如何將軟件應用于處方藥中。
我們想促進這個領域的創新。所以我們要問的是，FDA如何促進數字健康功能發展的創新，以及如何將這些創新產品整合到患者的高級治療選擇中。我們還將征詢意見，如何支持那些作為批準藥物一部分的數字健康工具的開發，以及如何在軟件經歷快速更新的過程中妥善進行監管。
FDA將開放一個公共檔案，以尋求開發這些前沿技術的創新者的意見，以及希望從這些進步中受益的醫生和患者的意見。
應用程序和軟件可以通過多種方式促進醫療保健。FDA的使命是通過監管在保護病人和允許處方藥物數字化之間尋找平衡。
最終，我們建立此框架的目標將是開發審查和批準數字健康工具的有效途徑，作為藥物審查的一部分，以便這些工具充分發揮潛力幫助我們治療疾病，并鼓勵軟件和治療的協作，同時滿足FDA的黃金標準——安全性和有效性。
人工智能是最富有前景數字健康工具之一，尤其是基于機器學習的一系列技術創新。
人工智能為醫學的發展描繪了光明的前景，我們正在積極構建新的監管框架，促進這一領域的創新，支持基于AI的技術創新的應用。因此，當FDA應用Pre-Cert計劃時，將考慮到機器學習的最大優點之一：繼續學習和改進的能力。
對AI采用Pre-Cert計劃，可以允許公司對其設備進行一些小的更改，而不必每次都提交審核申請。而且，FDA將確保監管框架的其它方面（如新的軟件驗證工具）具有足夠的靈活性，以跟上這個迅速發展領域的獨特屬性。
我們知道，為了支持AI工具的廣泛應用，我們需要讓患者和服務提供方理解傳統衛生保健政策與新技術應用之間的關系。
我們也知道，我們對AI技術的監管必須為患者建立一道護欄。即便我們走在創新的前沿，也必須確保這些新技術滿足我們對安全性和有效性的要求，以給患者帶來益處。
如果我們無法確保某項技術可以保護和幫助病人，它就不會被大規模推廣和應用。
我們希望，通過和相關領域的專家合作，以醫療成像設備開始，未來幾年會有越來越多的基于AI的工具提交審核申請。
這些工具包括AI專家，它們已經在金融等領域取得了成功，廣泛用于欺詐檢測。在我們制定自己的政策時，我們想要了解這些技術是如何被驗證的，以及患者和提供者如何相信他們是可靠的，沒有偏見的，并且將有助于改善健康結果。
FDA對AI的態度也將著重關注其處理現實世界數據的方法，包括來自病理幻燈片、電子病歷、可穿戴設備和保險索賠數據的結構化和非結構化數據。我們希望更好地理解和解鎖這些數據，以便為AI設備的開發和驗證提供信息。
假以時日，AI甚至可能被訓練得可以向臨床醫師解釋自己的預測和看法。這個領域的發展速度已經超出了我們的想象，并已經應用到了患者身上。
我們希望，用更多真實世界的數據飼養算法后，AI工具能夠變得更有預測性。
這項技術也有望大大降低慢性疾病并發癥的費用。
以糖網為例，糖網是導致3000多萬糖尿病患者失明的主要原因，也是造成處于工作年齡的成年人視力障礙或失明的主要原因。
4月初，FDA批準了首個將特殊攝像頭與人工智能結合的醫療設備，在基層醫療環境中檢測糖尿病患者的糖網病變。
早期發現是預防嚴重視力問題的重要部分，然而迄今為止，眼科專家每年能篩查的糖尿病患者還不到一半。
如果人工智能檢測到輕度視網膜病變，初級保健醫師就可以將患者推薦給眼科護理專家。
最終，人工智能工具可以直接集成到智能手機或可穿戴設備中，用于各種早期檢測應用，減少對昂貴的專家的需求，同時增加了我們及早發現潛在嚴重問題的可能性。
這一切已經不再遙遠。
為了跟上這些快速發展領域的創新步伐，FDA必須采取更多措施，利用數字健康工具和內部分析，開發新的監管工具以提升自己的工作。
這些工具包括用于早期疾病診斷的數字生物標記物，或者使用EHRs的數據，在護理點進行實用的臨床試驗。
這些工具可以幫助我們使藥物和設備開發更可預測，更有效，更能反映患者的實際經驗。正如我們所做的那樣，簡化工作流程和促進協作將變得更加容易。
今天，我們又邁出了新的一步，推出了一項新的上市前數字安全計劃。
該計劃針對新藥研究申請（IND），要求其依據加速安全報告規定，達到IND電子報告的數據標準。這個計劃首先在FDA的腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）以及該機構的藥物和生物制劑中心測試。
傳統的上市前安全認證流程大概是這樣的：IND的臨床試驗主辦者必須在15天或7天內向FDA和參與調查的人報告嚴重和意外的疑似不良反應，具體取決于事件類型和嚴重程度。FDA在IND階段的主要任務之一是確保患者安全。但模糊不清的流程導致工作效率低下。試驗主辦者向FDA提交PDF或者紙質版的上市前安全報告，審查員必須分別審閱每個報告，閱讀數以千計的記錄，來了解受試新藥的安全性。審查員花費一大塊時間來管理這些安全報告，而不是檢測信號和審查醫療結果。
這個流程亟需改善。
因此，FDA最近開展了一個成功的試點，開發并證明了采用數字提交的可行性，在該過程中，將上市前安全報告作為易于可視化和分析的數據集傳輸給FDA。
FDA相信，新的數字框架可以顯著提高上市前安全審核流程的效率和準確性。該計劃全面實施后，預計每個月可節省數百小時的審核時間。
最后，為了將數據分析整合到監管決策中，FDA正在邁出新的一步，即創建一個名為INFORMED的內部數據科學孵化器。
這個新科技孵化器最初的重點，是在健康技術和癌癥相關的領域進行監管科學研究，目的是將我們的框架現代化，以促進數字健康工具的發展。
INFORMED孵化器目前正在與Project Data Sphere合作，后者是一個非營利性的開放式癌癥數據庫，目的是利用醫學成像數據開發腫瘤動力學分類算法。
我們還與美國國家癌癥研究所合作，設計和開發數字生物標志物作為藥物開發工具。這些類型的基礎研究將引導行業前進。
我們還聯合哈佛啟動了一個關于人工智能和機器學習的研究項目，專注于設計、開發和實施針對監管科學應用的機器學習和AI算法。
它將研究開發新的臨床終點和信號檢測方法以評估治療的安全性和有效性。有助于我們通過臨床試驗、EHRs和生物監測設備的不同數據集理解個體患者的特異性。
它還將在產品批準和法規的背景下，研究AI和機器學習的理論發展。這些基礎工作將引領行業創新和前行。很多人知道，創新最大的障礙在于新產品開發的成本和風險。將富有前景的概念轉化為產品以改善人類生活，往往需要數十年。
新的數字工具可以幫助我們降低成本和風險，將產品和最有可能受益的患者進行匹配，或者快速識別潛在的嚴重副作用。他們可以打破研究和現實世界之間的人為障礙，對兩者皆有裨益。這些都是賦能，可以激發醫療保健領域的其他創新。
這些技術促使FDA重新思考自己的使命，以及如何在這個新領域實現安全有效的創新。我和你們一樣迫切地希望推動護理領域的創新。我承諾盡FDA所能，支持這些創新的發展，最大限度地造福患者。
雷鋒網編譯 via FDA
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